개인정보 수집·이용· 제공 고지 및 동의	❚개인정보 수집(개인정보보호법 제15조) ① 수집․이용 목적 - 설문 응답자의 정보 확인과 설문 분석을 위한 응답자 구분을 위해 활용합니다. ② 수집 개인정보 항목 - 수집항목 : 성명, 소속기관, 직위, 전화번호, 이메일 ③ 개인정보 보유 및 이용기간 - 수집된 개인정보는 설문 조사의 목적 달성 시 즉시 영구 파기합니다. ④ 개인정보 제3자 제공 안내 - 수집된 개인정보를 제3자에게 절대 제공하지 않습니다.
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안녕하세요?

한국보건산업진흥원에서는 「유전자, RNA 및 후성유전체 편집 기술 기반 유전자치료제 개발사업」 의 수요 발굴 및 신규 사업 기획의 주안점 도출을 목적으로 본 기술수요조사를 실시하고자 합니다.

유전자치료제는 전 세계적으로 암 환자들뿐 아니라 치료법이 전무한 희귀·난치질환 환자들에게도 완치의 희망을 줄 수 있어 차세대 치료법으로 각광을 받고 있습니다. 또한 유전적 돌연변이를 통해 발생하거나 유전되는 질환에 경우 유전자, RNA 및 후성유전체 편집·제어 기술을 기반으로 하는 유전자치료제가 새로운 대안으로 부각되면서 국내에서도 지속적이고 선제적인 기술 개발이 필요합니다. 따라서 국내에서도 글로벌 경쟁력 확보를 위해 유전자치료제에 대한 지원 및 투자 전략을 수립하고자 본 기술수요조사를 실시하고자 합니다.

유전자치료제 분야의 신규 연구개발 지원 사업 기획에 전문가 분들의 소중한 의견이 유용하게 활용될 수 있도록 최선을 다할 것을 약속드리며, 많은 관심과 협조를 부탁드립니다.

감사합니다.

2024년 7월 30일

♠ 정확한 응답을 위하여 반드시 본인이 작성해 주시기 바랍니다.

♠ 설문조사 기간 : 2024년 7월 30일(화) ∼ 8월 9일(금) 18:00

♠ 혹은 서면 제출 시, 이메일(garden85@khidi.or.kr)로 제출 부탁드립니다.

■ 응답 관련 문의 : 한국보건산업진흥원 연구개발혁신본부 R&D사업기획단

박정원 책임연구원(043-713-8783, garden85@khidi.or.kr)

인사말씀

통계법 제33조(비밀의 보호 등)

① 통계작성과정에서 알려진 사항으로서 개인 또는 법인이나 단체의 비밀에 속하는 사항은 보호되어야 한다.

② 통계작성을 위하여 수집된 개인 또는 법인이나 단체의 비밀에 속하는 기초자료는 통계작성의 목적 외에 사용하여서는 아니 된다.

유전자, RNA 및 후성유전체 편집·제어 기술 기반  유전자치료제 기술개발을 위한 기술수요 조사서

사업 개요

사업명 : 유전자, RNA 및 후성유전제 편집 기술 기반의 유전자치료제 개발

사업 개요

(사업 목적) 희귀·난치성 질환 극복을 위한 유전체 정밀 편집·제어 기술기반의 차세대 유전자치료제 개발

- 기존 유전자 치료 기술의 한계를 극복하고 유전자치료제 비임상 연구 및 임상시험 단계 진입 가속화로 유전자치료제 기술 고도화

(지원 범위) DNA, RNA, 후성유전체 편집·제어 기술 기반 유전자치료제 개발의 비임상, 임상 연구, IND신청, 임상1상 지원 등(TRL4~6)

사업 핵심 내용

① (내역사업 1) 유전자, RNA 및 후성유전체 편집·제어 기술 기반의 유전자치료제 임상 최적화 연구 (과제당 3년 지원)

○ 사업 내용

- 차세대 핵산(DNA, RNA) 및 후성유전체 편집·제어 기술을 활용한 유전자치료제의 안전성·유효성 검증 및 임상 최적화 연구개발 지원

· 유전자치료제 제조공정 및 제품에 대한 품질관리 시험법·시험기준 마련

· 질환동물 모델 개발 및 in-vivo 유효성 평가

○ 성과목표(안)

- 파일럿 규모의 CMC 정립 및 품질관리 시험기준 정립 완료 등

② (내역사업 2) 유전자, RNA 및 후성유전체 편집·제어 기술 기반의 유전자치료제 임상 지원 (과제당 3년 지원)

○ 사업 내용

- 유전자, RNA 및 후성유전체 편집·제어 기술 기반의 유전자치료제 비임상 시험 완료, 임상 연구 또는 임상 진입 지원

· 임상용 유전자치료제 생산(Scale-up)

· 비임상시험 완료 및 임상시험계획서(IND) 작성을 위한 filing

· 임상 연구 또는 임상 시험 실시

○ 성과목표(안)

- CMC 자료 작성 완료, 임상시험(연구)계획 승인, 임상연구 또는 임상 1상 진입 등

□ 유전자치료제의 정의

○ 유전자치료제는 질병을 치료하거나 완치하기 위하여 유전자 편집, 교정, 제어 등의 방법으로 유전자 발현조절, 정상유전자의 삽입, 병인유전자의 제거 등 환자의 유전체에 어떤 형태의 변형을 꾀하는 것을 말함

「첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 안전 및 지원에 관한 법률」

제2조(정의) 5. 나. 유전자치료제 : 유전물질의 발현에 영향을 주기 위하여 투여하는 것으로 유전 물질을 함유한 의약품 또는 유전물질이 변형·도입된 세포를 함유한 의약품

「첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 안전 및 지원에 관한 법률 시행령」

제2조(첨단재생의료의 범위) 2. 유전자 치료 : 유전물질을 인체로 전달하거나 유전물질이 변형·도입된 사람 또는 동물의 세포를 인체로 전달하는 치료

- 유전물질을 함유한 의약품이란 인체에 전달하고자 하는 유전물질 (DNA 또는 RNA)이 유효성분인 의약품을 말함

- 유전물질이 변형·도입된 세포란 체외에서 벡터의 도입이나 유전자 편집 등을 통해 유전물질이 변형되거나 도입된 세포를 말함

○ 유전자치료제 개발 전략

- (ex vivo 유전자치료제) 환자로부터 전달 세포를 채취하고 이에 치료용 유전자를 도입하여 체외에서 증식시킨 후에 이 세포(gene-modified cells)를 환자의 체내로 투여하는 방식

- (in vivo 유전자치료제) 치료용 유전자가 체내에서 발현하도록 유전자전달체(벡터)에 탑재하는 등의 기술을 활용하여 환자에게 직접 유전물질을 투여하는 방식

참고 사항

응답자 정보 (해당되는 부분에 기재해 주시기 바랍니다)

Ⅰ

소 속 기 관		직급/직위
성 명		전화번호
전 자 우 편

기술 수요 조사

Ⅱ

제안기술명	※ 제안하는 기술의 가장 핵심적인 내용을 표현
치료제 개발 전략	□ ex vivo 유전자치료제	□ in vivo 유전자치료제
기술 구분 (해당란에 v표시)	□ DNA target 치료 기술	□ RNA target 치료 기술
	□ 후성유전체 target 치료 기술	□ 그 밖에 유전자 치료 기술 ( )
기술 단계 (해당란에 v표시, 중복 가능)	□ 연구·개발(TRL 3)	□ non-GLP 비임상(TRL 4)
	□ GLP 비임상(TRL 5)	□ 임상 연구· 임상 시험(TRL6)
연구개발 필요성 및 시급성	□ - □ - ※ 기술을 제안하는 배경, 연구의 시급성 등을 상세하게 기술
기존 연구와의 차별성	□ - ※ 제안하는 기술과 현존하는 기술과의 차별성 등을 기술
연구개발 목표	□ - ※ 제안하는 기술의 연구개발 최종 목표를 상세하게 기술
연구내용 및 범위	□ - □ - ※ 지원기간 내에 제안기술이 임상□실용화 단계에 진입하기 위한 주요 연구개발 내용을 기재
성과 목표	□ - ※ 지원기간 내에 제안기술이 임상□실용화 단계에 진입하기 위한 주요 연구개발 내용을 기재
연구성과물	□ - ※ 제안하는 기술의 연구개발을 통해 획득 가능한 연구 결과물 기술
연구기간 및 소요예산	연구기간	소요예산
	총 00년	(총 연구비) 억 원 (연간) 억 원

재생의료 임상연구 등 정부 관련 설문 조사

Ⅲ

1. 보건복지부(재생의료정책과)에서 추진하고 있는 「첨단재생의료 임상연구 활성화 지원 사업」을 통해 in vivo 유전자치료제 임상연구 비용을 지원할 경우, 신청할 의사가 있는가?

① 있음 ☞ 1-1번 문항	② 없음 ☞ 1-2번 문항

1-1) 임상연구 지원사업에 지원할 의사가 있다면 그 사유는 무엇인가?

1-2) 신청할 의사가 없다면 이유가 무엇인가?

□ (참고사항) 첨단재생의료 임상연구 활성화 지원 사업 개요

○ (목적) 첨단재생의료 기술혁신・실용화 기반 마련 및 안전성 확보

○ (내용) 첨단재생의료 임상연구* 및 성과 확산 지원

* 연구 과제 수행 전 첨생법에 따른 실시기관 지정, 연구계획 심의 등 필요

○ (지원규모) 연구의 위험도 및 내용에 따라 차등 지원

* 저・중・고위험(연간 3・5・10억원 이내), 최대 2년간 지원

2. 유전자치료제 기술개발을 위해 정부에서 지원을 해주셨으면 하는 것이 있다면 자유롭게 서술 부탁드립니다.